據新華社報道，英國應用因編英國監管機構16日說，批准已经批准基於CRISPR基因編輯技術開發的全天Casgevy療法投入應用，用於治療兩種血液病，下首這是基輯療全天下首個獲批應用的CRISPR基因編輯療法。

英國藥品與保健品打点局在當天發布的英國應用因編一份聲明中說，在經過牢靠性、批准实用性等方面的全天嚴格評估後，該機構已经批准品牌名稱為Casgevy的下首基因編輯療法投入應用，用於治療12歲及以上的基輯療鐮狀細胞病以及輸血依賴型β地中海貧血患者。

這種療法由美國福泰製藥公司與瑞士CRISPR治療公司配合開發。英國應用因編該方式通過從患者的批准骨髓中提取幹細胞，並在實驗室中編輯細胞中的全天基因，然後回輸到患者體內，下首使患者身體能夠產生功能性血紅卵白。基輯療

鐮狀細胞病以及輸血依賴型β地中海貧血都是由血紅卵白基因錯誤引發的遺傳性血液病。鐮狀細胞病在具备非洲或者加勒比族裔布景的人中多見，患者會經歷十分嚴重的痛苦悲痛、嚴重且危及性命的熏染，以及貧血。英國約有1.5萬人患了鐮狀細胞病。輸血依賴型β地中海貧血主要影響地中海、南亞、東南亞以及中東地區的人群，可能導致嚴重貧血，患者个别每一3至5周需要輸血一次。

根據英國藥品與保健品打点局的聲明，臨床試驗數據顯示，鐮狀細胞病患者负责這種基因編輯療法後至少12個月沒有出現嚴重痛苦悲痛的比例達97%，輸血依賴型β地中海貧血患者负责這種基因編輯療法後至少12個月不需要輸入血紅細胞的比例為93%。

此前，骨髓移植是這兩種疾病患者仅有的永远性治療選擇，但移植的骨髓必須來自立室的捐贈者，並仍存在排異風險。

CRISPR全名為「成簇的、規律間隔的短迴文重複序列」，原本是細菌防禦病毒侵入的一種機制，被科學家用於編輯基因。法國科學家埃瑪紐埃勒·沙爾龐捷以及美國科學家珍妮弗·伦理納因為開發出相關技術而獲患上2020年諾貝爾化學獎。這項技術已经成為可功能、精確、挨次化更正細胞基因的工具。